Con 320 milioni di fondi PNRR e il 70% delle risorse già impegnate il Centro Nazionale di terapia genica e farmaci RNA genera in tre anni risultati concreti: 95 progetti finanziati tramite i Bandi a Cascata, 25 brevetti, 10 startup, una rete d’eccellenza che valorizza il Mezzogiorno e la parità di genere.
L’Università Federico II di Napoli ospita oggi e domani i lavori del primo Congresso scientifico del Centro con ospiti e scienziati internazionali.
Napoli, 16 giugno 2025 – A circa un anno dalla scadenza ufficiale del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR), il Centro Nazionale per lo Sviluppo di terapie geniche e farmaci RNA, finanziato con oltre 320 milioni di euro della Missione 4 del MUR, ha già impegnato il 70% delle risorse disponibili, rispettando i tempi previsti. Il 42% dei fondi è stato destinato al Mezzogiorno, con oltre 50 milioni di euro già rendicontati. Sono 95 i progetti di ricerca finanziati tramite i Bandi a Cascata, 500 le pubblicazioni scientifiche su riviste internazionali, 25 i brevetti depositati, 34 i progetti di trasferimento tecnologico avviati, tra cui 10 startup e 17 nuove iniziative imprenditoriali in fase di sviluppo.
Questi i numeri del Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a RNA – rete di ricerca composta da 32 università, istituti di ricerca e 13 aziende private nata tre anni fa da una proposta progettuale presentata dall’Università di Padova nell’ambito del programma NextGeneration EU (NGEU) – riunita da oggi fino a domani 17 giugno a Napoli al Centro Congressi dell’Università Federico II, per il suo primo congresso scientifico in cui vengono illustrati i risultati del percorso virtuoso fatto dai 10 Spoke di ricerca.
“Il Centro Nazionale ha attivato un ecosistema virtuoso capace di generare nuove conoscenze, opportunità per i giovani ricercatori e soluzioni concrete per la salute. Con oltre il 70% delle risorse già impegnate e un forte impatto nel Mezzogiorno, stiamo contribuendo a rafforzare il ruolo dell’Italia come protagonista nella medicina del futuro e facendo in modo che l’industria non si confronti più con singoli ricercatori, ma con sistemi strutturati e integrati in grado di collaborare e comunicare in modo efficace. La nostra sfida non è solo capire quali RNA ci servono per trattare una cellula malata, ma anche come farli arrivare agli organi, al sistema nervoso, o al tumore, rendendoli dei veri farmaci mirati. Questo lavoro richiede strumenti e vettori sempre più sofisticati e continua innovazione, solo rafforzando il modello di collaborazione tra pubblico e privato sarà possibile garantire al Centro di proseguire nella sua missione.” – spiega Rosario Rizzuto, Presidente del Centro e Professore ordinario di Patologia generale e Direttore del Dipartimento di Scienze Biomediche dell’Università di Padova.
Circa 1.700 sono le persone coinvolte nelle attività del Centro, con 700 nuove assunzioni, di cui oltre il 65% donne. Tra i profili reclutati figurano oltre 170 dottorandi, numerosi assegnisti e ricercatori. In collaborazione con Fondazione Emblema il Centro ha avviato, inoltre, un Placement Program per facilitare l’inserimento lavorativo dei giovani ricercatori. Particolarmente significativo l’avvio della PharmaTech Academy a Scampia, che ha già formato 46 giovani talenti in aree strategiche come sviluppo farmaceutico, intelligenza artificiale e normative GMP, contribuendo alla valorizzazione del capitale umano nel Sud Italia.
Tra i principali avanzamenti scientifici vi sono lo sviluppo di nuove terapie RNA per malattie mitocondriali rare; la pubblicazione su Nature Medicine del primo studio clinico in Europa con CAR-T per la leucemia linfoblastica acuta; l’avvio di una terapia genica per la beta-talassemia; lo sviluppo di piccoli RNA progettati con tecnologia SINEUP per legarsi a geni specifici e stimolare in modo naturale e sicuro la produzione di proteine mancanti, nel trattamento di malattie genetiche. Risultati che stanno già contribuendo a ridefinire il panorama delle terapie avanzate in Italia e in Europa.
La collaborazione con istituzioni di rilievo internazionale, come la Monash University, e le missioni istituzionali in Cina, Giappone e Stati Uniti, hanno rafforzato il posizionamento internazionale del sistema ricerca italiano. Investimenti mirati hanno potenziato infrastrutture strategiche come la Facility GMP dell’Università di Napoli Federico II, il Gene Therapy Center dell’Ospedale Bambino Gesù, l’Istituto San Raffaele Telethon e la Fondazione Tettamanti. Una forte accelerazione allo sviluppo e alla produzione di terapie innovative è stata data anche dal potenziamento dei Centri di eccellenza nei diversi Spoke quali: il Clinical trial center di FASE 1 Terapia genica dell’Università di Modena e Reggio Emilia, il RECAS Big Data Center dell’Università di BARI, la Piattaforma automatizzata per lo screening di farmaci RNA su organoidi dell’Università di Padova, i Laboratori TT e DRUG delivery e omiche dell’Università Federico II, il Centro di Competenza per la farmacologia farmaci RNA dell’Università di Milano.
CENTRO NAZIONALE DI RICERCA “SVILUPPO DI TERAPIA GENICA E FARMACI CON TECNOLOGIA A RNA”
Il Centro Nazionale di Ricerca “Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia RNA” è uno dei cinque centri finanziati con oltre 320 milioni di euro dall’Unione Europea (PNRR Missione 4 – Istruzione e Ricerca) nell’ambito del programma NextGeneration EU (NGEU), impegnato nello sviluppo di nuove terapie geniche e nell’identificazione di nuovi bersagli terapeutici da tradurre in prodotti farmacologici innovativi basati sull’RNA. Nato da una proposta progettuale presentata dall’Università di Padova insieme agli altri partner, il Centro è oggi coordinato dall’omonima Fondazione che svolge il ruolo di HUB, coinvolge 32 tra atenei e istituti di ricerca e 13 aziende private per un totale di 1000 scienziati già in forze presso gli enti e più di 500 ricercatori e dottorandi reclutati ad hoc. I progetti di ricerca sono organizzati in 10 Spoke, di cui 5 verticali dedicati alla ricerca e 5 orizzontali che si occupano dello sviluppo tecnologico. https://www.rna-genetherapy.eu/