NAPOLI – Un evento rilevante in cui “si sono confrontati i professionisti del settore, l’istituzione e le associazioni dei pazienti, affrontando un tema molto sentito all’interno della nostra società scientifica, quello delle persone con malattie rare. Abbiamo parlato di carenze di farmaci, di multidisciplinarietà, di ricerca, e di regolatorio, tematiche quanto mai importanti se si parla di un paziente particolarmente fragile”: l’ha dichiarato Ugo Trama (vicepresidente SIFO) commentando la chiusura di RARO TOUR: VIAGGIO EXTRA-ORDINARIO NELLE MALATTIE RARE (26-27 giugno, Hotel Excelsior, Napoli), un evento nazionale SIFO che ha coinvolto rappresentanti delle istituzioni nazionali e regionali, della clinica, delle associazioni scientifiche e dei pazienti in un autorevole riflessione sulle novità in ambito scientifico, normativo, tecnologico e organizzativo riguardanti il complesso ambito dei pazienti con malattia rara. “In Raro Tour – ha proseguito Trama – abbiamo anche approfondito il progetto home delivery di SIFO, molto sentito dal nostro Consiglio Direttivo, perché è una metodica distributiva delle terapie che avvicina sempre di più il farmacista al domicilio dei pazienti. In particolare presso l’ASL Salerno si è definito il primo protocollo di questa attività che ci permetterà di ottenere risultati tangibili anche in termini di aderenza terapeutica”. “Gli obiettivi di Raro Tour erano sfidanti”, conferma Mariella Galdo (Responsabile UOSD Gestione clinica del farmaco AORN Ospedale dei Colli e coordinatore scientifico dell’evento, “perché volevamo parlare di presente, cercando di comprendere con un’azione di horizon scanning, come le varie regioni si stiano muovendo per creare un’autentica rete professionale capace garantire terapie adeguate e disponibili ai pazienti con malattia rara ed ai loro caregivers. Ma desideravamo anche parlare di futuro, di governance e di digitalizzazione, di farmacia clinica e di aspetti bio-psico-sociali della vita quotidiana. Possiamo dire che l’obiettivo è stato centrato ed anzi sono nati tanti spunti di riflessione ed idee per l’edizione di Raro Tour 2026″. A queste considerazioni si aggiungono i take home messages che Francesca Futura Bernardi (segretario regionale SIFO Campania e coordinatore scientifico dell’evento) ha proposto in chiusura dei lavori: “Si trattano persone, non malattie. Per tale motivo, è necessario che tutti gli attori del sistema di cura siano coinvolti in uno sforzo congiunto e collaborativo, in quanto l’approccio integrato alle malattie rare rappresenta il banco di prova del Servizio Sanitario Nazionale per l’attuazione di una medicina personalizzata. Per i farmacisti ospedalieri e per quelli operanti nei servizi farmaceutici territoriali, ciò implica la necessità di un investimento continuo in attività formative. In tale contesto, il Raro Tour si configura come un appuntamento destinato a proseguire negli anni, con l’obiettivo di favorire la condivisione di conoscenze, esperienze e buone pratiche.” PERSONE E NON PATOLOGIE L’evento, aperto dagli interventi istituzionali dell’assessore regionale Ettore Cinque (che ha sottolineato che l’attenzione alle persone con malattie rare è “cartina al tornasole dello stato di salute del sistema delle cure”), e con la presentazione del Piano Nazionale Malattie Rare e delle sue ricadute regionali da parte di Barbara Mongillo (Referente Regionale Malattie Rare, Regione Campania), è entrato nel vivo con le provocazioni della presidente della Federazione Uniamo, Annalisa Scopinaro, che ha ricordato – come poi ripreso nei take home messages – che il paziente e non la patologia deve essere al centro dell’attenzione, ed ha presentato un piano di lavoro per tutti i professionisti della sanità che inizia con una modifica del “glossario sanitario” – a partire dal concetto di “presa in cura”, che dovrebbe sostituire quello della “presa in carico” – per giungere ad una umanizzazione delle cure che sia realmente attenta ai bisogni dei cittadini e dei loro bisogni. NECESSITA’ DI NUOVE COLLABORAZIONI Il cambiamento del paradigma di cura sulle malattie rare è richiesto soprattutto in termini di nuova collaborazione tra i soggetti: l’ha confermato Giuseppe Limongelli (Direttore del Centro di Coordinamento Malattie Rare, Regione Campania) che ha precisato che l’Italia ha oggi una delle legislazioni migliori su scala internazionale, con un Comitato nazionale Malattie Rare che sta cercando di rendere omogenea l’azione su tutto il territorio nazionale. “In questo contesto ottimale”, ha dichiarato Limongelli, “il dialogo e la collaborazione tra farmacista e clinico è fondamentale, perché avere percorsi comuni, condivisione quotidiana e verifica costante degli outcome è la strada per garantire cure efficaci”. Una conferma dell’utilità di questa stretta relazione viene dal percorso svolto in Campania a favore dei pazienti con atassia, illustrato da Francesco Saccà (professore di neurologia, Federico II, Napoli), che ha presentato l’ esperienza di grande collaborazione ed interazione realizzata sul territorio campano, che “ha permesso di assicurare un farmaco davvero innovativo in tutta la regione in tempi record. “Laddove la catena assistenziale è tutta coinvolta”, ha precisato Saccà, “la pianificazione funziona e i pazienti hanno risposte in tempi d’accesso davvero ridotti”. Laddove la rete funziona, si riescono anche a governare le criticità d’approvvigionamento, come confermato da Filippo Urso (Consiglio Direttivo SIFO e coordinatore progetto Drughost): “carenze e indisponibilità nell’ambito delle malattie rare sono particolarmente preoccupanti: per fortuna con Drughost riusciamo a mappare le indisponibiltà di settore condividendole con AIFA e con le Direzioni del farmaco, confermando la centralità dell’intervento del farmacista ospedaliero anche in questo settore”. DIGITALIZZAZIONE E TECNOLOGIE Uno dei punti cardine della due giorni napoletana è stata la riflessione sulle possibilità offerte dalle nuove tecnologie. Come è stato sottolineato più volte a Napoli, i dati contano e la loro raccolta e condivisione oggi è fondamentale: Giuseppe Borriello (Direzione Innovazione e Sanità Digitale, SoReSa) e Matteo Dario Di Minno (Direttore Unità di Medicina Interna ed Emocoagulazione, Federico II) hanno presentato le possibilità offerte dalla piattaforma regionale SINFONIA, per raccogliere informazioni e condividerle con tutti gli attori in un unico sistema operativo, che assicura – dal punto di vista della gestione di pazienti con malattie rare – sul territorio regionale la programmazione delle visite, la gestione delle terapie e garantisce una cura stabile e uniforme. All’evento di Napoli ha portato il suo contributo – insieme ad Adriano Vercellone (Segretario nazionale SIFO), Lorenzo Latella (Cittadinanzattiva) e Pierino Di Silverio (Direttore CRT Campania), oltre a molti altri – anche Tiziana Corsetti (Coordinatore Area Scientifico-Culturale SIFO Malattie Rare), che ha confermato che “questo evento aggiunge tantissimo al percorso che già SIFO sta compiendo in questo ambito. Al Raro Tour abbiamo parlato di gestione delle terapie, di rivoluzione digitale, di organizzazione ed anche di ricerca e la SIFO è al centro di tutti questi processi. Ritengo che negli anni a venire dobbiamo essere sempre più attivi – anche con il coinvolgimento dei giovani farmacisti – nella gestione delle terapie innovative e geniche”.
